Odwrócenie włóknienia w twardzinie - najnowsze doniesienia

Odwrócenie włóknienia w twardzinie - najnowsze doniesienia
Twardzina układowa to rzadka choroba o podłożu autoimmunologicznym. Charakteryzuje się występowaniem zmian zapalnych, naczyniowych oraz włóknieniem w skórze oraz narządach wewnętrznych, np. sercu, przełyku, płucach oraz nerkach. Etiologia choroby nie jest do końca poznana. Do tej pory nie odkryto skutecznych metod leczenia. Dostępne leki powodują jedynie łagodzenie objawów oraz w różny sposób hamują progresję zmian chorobowych. 
Statystyki dowodzą, że w USA jest około 300 000 chorych na twardzinę, w tym jedna trzecia z nich to osoby cierpiące na twardzinę układową. W wyniku nagromadzenia kolagenu dochodzi do włóknienia skóry i/lub tkanek położonych głębiej. Wykwity skórne stają się coraz grubsze i mniej elastyczne. Jak większość chorób z autoagresji, i w tym przypadku pierwsze objawy choroby pojawiają się w późnej dorosłości. Z tego względu odkrycie metod terapeutycznych spowalniających progresję choroby jest bardzo trudne. Punktem zwrotnym w dermatologii stanie się odkrycie leku, który spowoduje odwrócenie włóknienia.
 
„Journal of Pharmacology and Experimental Therapeutics” podaje, że Profesor Richard Neubig razem ze współpracownikami z Kliniki Farmakologii i Toksykologii Uniwersytetu Michigan w USA odkryli gen odpowiedzialny za włóknienie w skórze. Badania przeprowadzone na myszach wskazują na możliwość wyodrębnienia tego genu za pomocą niewielkiej molekuły. Zauważono, że zahamowanie głównej ścieżki sygnalizacyjnej MRTF/SRF może powodować hamowanie włóknienia. Inhibitor tej ścieżki sygnałowej w postaci małej cząsteczki jest w stanie odwrócić proces włóknienia. Może być to przełomowe badanie dla  medycyny i duża szansa dla pacjentów z twardziną.


Lek. Karolina Kowalczyk
Klinika Dermatologii, Wenerologii i Dermatologii Dziecięcej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie
 
Źródło:
Richard R Neubig, i wsp.: Targeting the myofibroblast genetic switch: inhibitors of MRTF/SRF-regulated gene transcription prevent fibrosis in a murine model of skin injury: J Pharmacol Exp Ther; DOI: 10.1124/jpet.114.213520, published on 4 April 2014.