Abduelmula i wsp. przeprowadzili przegląd systematyczny w celu analizy stosowanych systemowych terapii immunosupresyjnych w JSSc, ze szczególnym uwzględnieniem skuteczności. Ostatecznie analizowano 95 pacjentów, w tym 21 (22,1%) chłopców i 71 (74,7%) dziewczynek, nie określono płci 3 (3,2%) pacjentów. Średni wiek pacjenta wynosił 9,6 roku (zakres: 2-17 lat). U 95 pacjentów stosowano systemowe leczenie immunosupresyjne 121 razy, przy czym w monoterapii 78 razy lub w terapii skojarzonej 43 razy. Najczęściej w formie monoterapii wykorzystywano glikokortykosteroidy (27/78, 34,6%), metotreksat (18/78, 23,1%) i D-penicylaminę (15/78, 19,2%). Natomiast najczęstsze terapie łączone obejmowały glikokortykosteroidy z metotreksatem (24/43, 55,8%), glikokortykosteroidy z D-penicylaminą i metotreksatem (4/43, 9,3%) oraz glikokortykosteroidy z cyklofosfamidem (3/43, 7%). Czas trwania leczenia został opisany w 30 przypadkach i średnio wynosił 6,5 miesiąca (zakres: 0,25-18 miesięcy). Do oceny skuteczności terapeutycznej wykorzystano zmodyfikowaną skalę Rodnana (modified Rodnan skin score – mRSS), złoty standard w ocenie zajęcia skóry w twardzinie układowej. Wyniki opisano jako: poprawa, stabilizacja (brak poprawy lub pogorszenie) i pogorszenie, odpowiednio w 92 (76%), 16 (13,2%) i 13 (10,7%) ze 121 przypadków.
Uważa się, że u dorosłych z twardziną układową minimalna klinicznie istotna różnica (minimal clinically important difference – MCID) w mRSS to poprawa o ≥ 20% lub zmniejszenie o ≥ 3 pkt od wartości wyjściowej (w skali 0-52). Wynik mRSS odnotowano u 49 (51,6%) z 95 pacjentów z JSSc. Średnia zmiana mRSS w stosunku do wartości wyjściowej we wszystkich rodzajach leczenia wyniosła −5,6 pkt, przy czym 36 (73,5%) z 49 pacjentów osiągnęło MCID. Najczęstszymi schematami leczenia skutkującymi osiągnięciem MCID w mRSS były: monoterapia metotreksatem (16/49, 32,7%), D-penicylamina (12/49, 24,5%) i glikokortykosteroidy (11/49, 22,4%). Działania niepożądane związane z leczeniem odnotowano w 4 (4,2%) przypadkach, przy czym żadne nie zakończyło się zgonem. Ponadto żaden pacjent nie przerwał leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych.
Niewątpliwie uzyskane wyniki podkreślają korzyści ze stosowania systemowego leczenia immunosupresyjnego u młodych pacjentów z rozpoznaniem JSSc. Konieczne są jednak badania kliniczne z zastosowaniem systemowych terapii immunosupresyjnych w populacjach chorych na JSSc, gdyż podobne badania u dorosłych doprowadziły do opracowania kompleksowych wytycznych postępowania.
Lek. Paulina Szczepanik-Kułak
Na podstawie:
Abduelmula A., Rankin B.D., Luca N.J., Prajapati V.H.: Management of juvenile-onset systemic sclerosis with systemic immunosuppressive therapies: An evidence-based review. J Am Acad Dermatol 2023; 88(1): 234-236.
Fot. Pixabay
